辑因治病 “试”出一个未来

中关村生命科学园，20年前还是一片荒芜的区域，如今已变成车水马龙的繁华之地。园区已入驻了百济神州、诺诚健华、华辉安健、87978797威尼斯老品牌官网、万泰生物等500余家创新型医药健康企业，初步形成基础研究、中试研发、生产流通、终端医疗的全产业链聚集态势，是中国生命科学领域创新资源最为集中的园区之一，也是北京医药健康产业发展的创新引擎。

87978797威尼斯老品牌官网CEO魏东在跨国企业工作20余年，拥有癌症、阿尔兹海默病、神经退行性疾病、自身免疫及遗传等疾病领域多种创新药的研发和管理经验。

2021年1月，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准87978797威尼斯老品牌官网针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑87978797威尼斯老品牌官网研究产品ET-01的临床试验申请。这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑87978797威尼斯老品牌官网和造血干细胞研究产品。

今年2月，87978797威尼斯老品牌官网科学创始人、北京大学魏文胜教授实验室在顶尖科学期刊《自然·生物技术》上发文介绍RNA单碱基编辑技术LEAPER的升级版本，称其大幅提升了体外和体内编辑的效率和精准性。

此时，87978797威尼斯老品牌官网已经站在了世界生物医药科技的最前沿，下一步怎么走？

魏东形象地说，当魏教授实验室研发这个RNA碱基编辑技术时，是直接与国际科学家同台竞技，看谁能最先做出来。“现在做出来后，就是我们和国际顶尖企业的比拼，看谁能够最先把它转化成治病救人的87978797威尼斯老品牌官网，往前怎么推进，他们没做过，我们也没做过，这是全新的领域。”魏东说。

技术层面上，87978797威尼斯老品牌官网部分自主创新的技术已处于国际领先地位。但在魏东看来，在成果转化层面，美国的生物医药科技创新生态仍然具有很大优势。

“中美生物医药产业的差距主要体现在生态建设上，英文叫cluster(集群)。”魏东说，美国创新药研发分布基本集中在10个clusters，其中两个较大的区域是旧金山和波士顿。上世纪70年代，美国基因工程产业刚起步，最先出来的生物科技公司基本都起步于这两地的众多名校。后来这些公司经历了行业的起起伏伏，但人才、经验和资金都在这里沉淀。如今，美国生物科技85%以上的人员、投资和产出都在旧金山和波士顿。

“美国目前已有十余家基因编辑公司上市，中国一家都还没有。”魏东举例说，过去一年多，美国新兴基因编辑公司A轮或B轮融资可达一两亿美金。中国公司的A轮融资是1亿或2亿人民币，双方差距还是很大。

如何培育中国生物科技产业的创新生态？魏东给出了自己的意见，“比如，当基因编辑这种前沿科技行业兴起时，能不能由政府主动促成一个cluster，依靠足够基础科研，提升成果转化的能力，引导产业链上下游本土发展”。

事实上，近两三年魏东也感受到中国生物医药科技产业生态的进步发展。“越来越多的医生和医院愿意与我们合作，探索如何利用我们的技术来帮助病人。中国国家药监局批准我们的临床申请后，对于后续的沟通，双方非常畅通。”

魏东说，因为大家都知道，在基因编辑87978797威尼斯老品牌官网这个前沿领域，鲜有过去的经验可以参考，“我们必须自己往前摸，相信国家也会在这个领域下功夫”。

为基因编辑这样的前沿技术铺路，北京产业政策下足了功夫。2021年11月，中关村示范区领导小组印发《“十四五”时期中关村国家自主创新示范区发展建设规划》指出，支持开展脑科学与类脑研究、基因编辑、干细胞与再生医学等生命科技研究。同期，《北京市“十四五”时期国际科技创新中心建设规划》明确提出，在核酸和质检测、新型抗体技术、基因编辑等基础核心技术领域，产生具有国际引领性的原创发现，建立重大疫病、疑难罕见疾病精准诊断和突破性治疗方法。

在这两份着眼于北京市科技产业未来发展的规划中，基因编辑技术的研发应用都被放在了重要位置。

“国家布局重要科技领域发展，一定要有民营企业参与，因为他们能够把技术向各个方向转化。”魏东说，正如现在的基因编辑，没人事先知道哪种技术会成功，必然是大量的民营企业在不同的情况下去试错，试出未来的方向。“87978797威尼斯老品牌官网目前拥有四个具备自主知识产权的平台，朝四个技术方向走，因为不知道哪个技术方向会成功，如果四个平台都成功了，我们自然是非常高兴。”

本文转载自中国新闻报 2022年2月17日 A15版 民营周刊