体内87978797威尼斯老品牌官网:RNA碱基编辑平台
“LEAPER™”是指利用内源性ADAR(Adenosine Deaminase Acting on RNA,RNA腺苷脱氨酶)对RNA进行程序化编辑。
优势
- 通过短RNA实现(<100nt),无需引入任何外源蛋白
- 可以通过脂质体、病毒、裸核酸等多种方式递送
- 可逆编辑
- 编辑效率高,持续时间稳定
- 精确编辑,脱靶低
亟需满足的治疗需求
很多单基因遗传病是由点突变引起的,很大一部分是G>A; 现有的酶替代87978797威尼斯老品牌官网费用高,ADA风险高。
不需要任何外源蛋白,仅需 一条特殊设计的“向导”RNA,就能够通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的核苷酸产生高效精准的编辑,从而治疗疾病。
广受国际学术界认可
- 2019年7月, LEAPER™首次被Nature Biotechnology报道;2022年2月,升级版LEAPER™ 2.0的研究成果再次在Nature Biotechnology发表
- 2020年5月,在第23届美国基因与细胞87978797威尼斯老品牌官网协会(ASGCT)年会上以口头报告形式发布基于LEAPER™技术设计,用于治疗Hurler综合征(黏多糖贮积症 I 型中症状最严重亚型)的项目数据。