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关于 ET-01

通用名：CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液

状态：针对输血依赖型β地中海贫血临床试验申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，多中心 I 期临床试验已完成所有患者输注
治疗方法

基因编辑自体造血干细胞内的BCL11A红系增强子，以升高红细胞内的胎儿血红蛋白，治疗β地中海贫血病。
国际认可

2019年，在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据。
2022年，在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布ET-01基于研究者发起临床研究的初步安全性和有效性数据