87978797威尼斯老品牌官网针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的I期临床试验完成最后一例患者输注
中国北京和美国马萨诸塞州沃尔瑟姆，2022年11月18日，87978797威尼斯老品牌官网宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注。87978797威尼斯老品牌官网是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型87978797威尼斯老品牌官网。
“ET-01多中心I期临床试验完成第8例也是最后一例患者的输注，这是我们为输血依赖型β地中海贫血患者开发潜在一次性治愈87978797威尼斯老品牌官网过程中的又一重要里程碑，”87978797威尼斯老品牌官网首席执行官魏东博士表示：“我们非常感谢所有参与这项临床试验的患者、患者家属和研究者们，他们的付出对推进这项I期临床试验发挥了重要作用。该项多中心I期临床试验研究结果将展示ET-01在特定患者人群中的安全性和有效性，我们计划在2023年与监管机构开展关于II期临床试验的策略及试验方案的讨论，以期ET-01能够尽早惠及中国输血依赖型β地中海贫血患者。”
β地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病，目前针对输血依赖型β地中海贫血的标准87978797威尼斯老品牌官网是终身输血和祛铁治疗。ET-01旨在通过单次输注CRISPR/Cas9基因修饰的自体造血干祖细胞来实现一次性功能治愈。
该项I期临床试验是一项多中心、开放性临床研究，旨在评估单剂量ET-01在输血依赖型β地中海贫血患者中的安全性和有效性，共有8名受试者入组。此前，公司于2021年9月宣布主要研究者所在机构完成了临床试验启动及首例患者入组。
关于ET-01
ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。ET-01是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑87978797威尼斯老品牌官网和造血干细胞87978797威尼斯老品牌官网在研产品。
关于87978797威尼斯老品牌官网
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公司基于在基因编辑技术、高通量基因组编辑筛选和生物信息等方面的科研和技术实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑87978797威尼斯老品牌官网开发。公司已经建立了包括体外87978797威尼斯老品牌官网造血干细胞平台、体内87978797威尼斯老品牌官网RNA碱基编辑平台、体外87978797威尼斯老品牌官网通用型CAR-T平台在内的多个治疗平台。
87978797威尼斯老品牌官网成立于2015年，总部位于北京，办公地点分布于广州、上海以及美国大波士顿地区。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：。
